完成世界首例碱基编辑疗法给药后,Verve公司获超4亿美元合作,推进肝病碱基编辑疗法

完成世界首例碱基编辑疗法给药后,Verve公司获超4亿美元合作,推进肝病碱基编辑疗法

 

2021年6月,诺奖得主 Jennifer Doudna 创立的 Intellia Therapeutics 公司在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表论文,公布了首个体内CRISPR基因编辑疗法的临床试验结果,该1期临床试验表明,使用脂质纳米颗粒(LNP)递送的CRISPR基因编辑系统可在体内产生长期治疗效果,转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)患者的血清转甲状腺素蛋白(TTR)水平持续保持下降。

 

从那时起,各大制药公司对体内基因编辑疗法的兴趣不断增加。福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)便是其中之一。几个月前,福泰制药与 Jennifer Doudna 创立的新型 CRISPR 基因编辑系统开发公司 Mammoth Biosciences 达成合作。而此前,福泰制药还曾与张锋创立的新型 CRISPR 基因编辑系统开发公司 Arbor Biotechnologies 达成合作。

 

而在近日,福泰制药再次扩展其在基因编辑领域的投入,与开发碱基编辑疗法的 Verve Therapeutics 达成合作,共同开发基于碱基编辑的肝病疗法,此次合作金额超过4亿美元。

 

Verve Therapeutics著名心脏病专家 Sekar Kathiresan 等人创立,致力于通过碱基编辑技术开发心脏病预防针,实现一次注射,永久预防心脏病

2022年7月12日,Verve Therapeutics 宣布,其开发的碱基编辑疗法 VERVE-101 在新西兰完成了首例患者给药,该疗法用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH),这也是世界首个体内碱基编辑的临床试验这标志着下一代基因编辑技术——碱基编辑开始进入临床试验,也标志着基因编辑技术开始进入常见疾病的治疗。
VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒(LNP)递送的碱基编辑(Base Editing)永久关闭肝脏中 PCSK9 基因的表达,从而降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C),实现对包括 HeFH 在内的心血管疾病的预防和治疗。
 
Verve Therapeutics 获得了 Beam Therapeutics、Broad研究所和哈佛大学的碱基编辑的专利授权,还获得了 Acuitas Therapeutics 的脂质纳米颗粒(LNP)递送载体的专利授权。
根据福泰制药Verve的合作协议,Verve将针对未公开的肝脏疾病靶点的体内基因编辑候选疗法进行临床前开发,包括识别和设计针对特定靶点的碱基编辑系统和体内递送系统,以及评估合优化候选疗法。福泰制药则负责后续的临床推进。
双方的合作金额分为以下几部分,福泰制药首先支付给了Verve公司2500万美元预付款,并购买了Verve公司3500万美元股票。Verve公司还有资格获得6600万美元奖金,将在达成双方约定的3款疗法的开发标准后由福泰制药支付,此外,Vertex公司还有资格获得高达3.4亿美元的开发和商业里程碑奖励。
与此同时,Verve 发布了新的股票发行计划,此次发行规模为2.25亿美元,将支持其正在进行的1期临床试验,以及另一款候选疗法的临床推进工作。

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